再获重磅认定荣昌生物泰它西普正式纳入突破性治疗品种

11月17日，荣昌生物制药有限公司(688331.SH/09995.HK)宣布，注射用替他昔普(RD代码:RC18；商品名:泰爱？)被美国食品药品监督管理局国家药品审评中心(CDE)正式列入治疗全身型重症肌无力的突破性治疗品种。

资料显示，突破性药物是指用于预防和治疗严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且无有效预防和治疗手段，或比现有治疗手段更显著或更重要的创新药物或改良药物。对于纳入突破性治疗药物的创新药物，国家美国食品药品监督管理局药物检测中心将优先分配资源进行沟通，新药上市时间将大大缩短。

此次，替他酯被CDE授予突破性治疗品种，是基于国内对全身型重症肌无力治疗的II期临床研究。这项研究是由北京医院的徐贤浩教授领导的。结果表明，替他酯能显著改善全身型重症肌无力患者的病情，表现出良好的有效性和安全性。

值得一提的是，这是Tetasip近期在重症肌无力领域获得的第二次重磅认可。2022年10月，荣昌生物宣布，以替他昔酯为适应症的重症肌无力被美国美国食品药品监督管理局认定为孤儿药。据悉，获得认可的药品在美国可享受快速上市申请、上市后7年市场垄断期、税收优惠等激励政策。

Taxip是由荣昌生物首席执行官兼首席科学官方建民教授发明设计的抗体融合蛋白药物分子。通过同时抑制BLyS和APRIL细胞因子的过度表达，阻止B细胞的异常分化成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。得益于独创的治疗机制和全新的分子设计，在系统性红斑狼疮三期临床试验中获得了世界领先的数据，有效率达82.6%，比现有国际同类生物药高出30%以上。2021年3月，系统性红斑狼疮(SLE)适应症获得中国医药产品监督管理局(NMPA)批准，成为全球首个疾病治疗领域的双靶点生物新药。该药治疗类风湿性关节炎、IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力、多发性硬化等适应症的III期临床研究正在进展中。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，由突触后膜上抗乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起。它会导致神经肌肉接头传递受损，从而不同程度地影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身性重症肌无力(gMG)，甚至肌无力危象，我国已纳入。目前，该病的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂。但仍有部分患者由于药物疗效、耐受性或禁忌症等原因，不能完全有效控制病情，存在大量未满足的临床需求。